(Madrid).- La Asociación Española de Bioempresas (ASEBIO) quiere reafirmar hoy, Día Mundial de las Enfermedades Raras, su compromiso con la obtención de tratamientos que afrontan las necesidades de pacientes de enfermedades raras donde la biotecnología permite desarrollar nuevas aproximaciones terapéuticas.
Prueba de ello, desde la aprobación del Reglamento (CE) n. ° 141/2000, el 50% de las designaciones de huérfanos han sido presentadas por PYMES, y el 50% por grandes laboratorios. En total 252 PYMES han recibido designaciones favorables de aprobación de medicamentos huérfanos (un tejido empresarial que emplea a 8.739 personas) en los últimos años.
El aumento del desarrollo de estos tratamientos y la creación de empleo entre las PYMES ha sido posible gracias a la creación de un marco regulatorio y de incentivos en Europa a través del Reglamento (CE) n. ° 141/2000 que se introdujo para garantizar que los pacientes que padecen enfermedades poco frecuentes tuvieran la misma calidad de tratamiento que cualquier otro paciente en la UE. Esta normativa introdujo una serie de incentivos para los fabricantes de medicamentos huérfanos (OMP), que incluyen: asistencia de protocolo; acceso a un procedimiento centralizado que permita una autorización de comercialización inmediata en todos los Estados miembros; un sistema de tarifas reducidas para procedimientos regulatorios; y 10 años de exclusividad en el mercado.
“Todavía existe una gran necesidad insatisfecha en enfermedades raras y todos los actores implicados (pacientes, investigadores, médicos expertos, fabricantes y sistemas de salud) ahora vislumbran una gran oportunidad para trabajar juntos y construir valor sobre el éxito de las inversiones en el modelo de investigación de tratamientos huérfanos, al tiempo que se garantiza que el impacto presupuestario de estos medicamentos siga siendo sostenible. Por ello, consideramos que esta regulación funciona y esperamos que su efecto siga manteniéndose”, explica Ion Arocena, director general de ASEBIO
Qué se ha conseguido?
En 2017, EFPIA y EuropaBio realizaron una evaluación del impacto social y económico de este Reglamento de la Unión Europea sobre Medicamentos Huérfanos (OMP), que en grandes rasgos se traduce en:
- Ha habido un gran aumento en la cantidad de medicamentos para enfermedades raras. Hasta mayo de 2017, la CE habían otorgado 1.868 designaciones de huérfanos y 133 OMP habían obtenido autorización de comercialización en toda la UE. Antes del reglamento solo había ocho designaciones
- Los OMP desarrollados abordan áreas de necesidad importante no satisfechas. Entre 2002 y 2012, el 44% de designaciones huérfanas se otorgaron a medicamentos para afecciones en las que no existía un método de diagnóstico, prevención o tratamiento efectivo
- Ha habido un aumento sustancial en los ensayos clínicos. El número de ensayos clínicos en enfermedades raras ha crecido el 19% en 2017
- En cuanto al impacto social, en 2006 1 millón de pacientes con enfermedades raras en la UE se beneficiaban de la disponibilidad de estos nuevos tratamientos, cifra que se eleva a siete millones en 2017.
ASEBIO cuenta con un Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras que trabaja por la implementación de medidas que favorezcan un mayor desarrollo de tratamientos y acceso de nuevas terapias. Entre los socios de ASEBIO, existen numerosas de empresas y entidades que desarrollan tratamientos para las enfermedades raras, ya que la biotecnología es la base para la creación de nuevos medicamentos huérfanos. Entre ellas se encuentran VCN Biosciences, Minoryx, BIOEF, Sermes, Hospital 12 de Octubre, Alexion, Praxis, Diomune, Natac, entre otras.
Fuente: Diagnostics News
