Nuevo medicamento
Ponatinib, una nueva opción terapéutica para pacientes con leucemia mieloide crónica

(Buenos Aires).- En el mes de septiembre se fomenta a nivel mundial la concientización sobre la leucemia mieloide crónica (LMC), un tipo de cáncer que se origina en las células productoras de la sangre. Por eso, organizaciones de pacientes e instituciones médicas de todo el mundo, unen sus esfuerzos para generar conciencia sobre la enfermedad y las necesidades de las personas que viven con ella.

Originado en las células que producen la sangre, la leucemia puede recibir el nombre de “mieloide” o “linfoblástica”, dependiendo de las células a las que afecte inicialmente. En ambos casos, por causas que aún se desconocen, las células afectadas no logran madurar normalmente y se dividen más rápido de lo esperable formando nuevas células leucémicas que se acumulan en la médula ósea y luego salen al torrente sanguíneo causando el aumento de glóbulos blancos en la sangre. Una vez en la sangre, las células leucémicas pueden propagarse a otros órganos y evitar el normal funcionamiento de otras células.

Si bien no se conoce su incidencia, los especialistas coinciden en que crecerá en los próximos años debido al envejecimiento de la población y a los avances en la ciencia que permiten la llegada de nuevas opciones terapéuticas que mejoran la expectativa y calidad de vida de los pacientes. “Para 2050 se multiplicarán por diez los pacientes con leucemia mieloide crónica ya que afortunadamente gracias al avance de la ciencia y la medicina las personas viven más tiempo” destacó el Dr. Javier Pinilla – Ibarz, Director de Inmunoterapia del Departamento de Oncohematología del Moffitt Cancer Center de Tampa - Florida, Estados Unidos.

La LMC es uno de los tipos más frecuentes de leucemias, mayoritariamente aparece en personas mayores de 65 años y sólo en un pequeño porcentaje lo hace en niños y adolescentes. Se llama así porque afecta a las células mieloides y porque su desarrollo es lento (de ahí que recibe el nombre de crónica). En cuanto a sus síntomas, este tipo de leucemia suele ser asintomática y en consecuencia descubierta tras realizar un estudio de sangre, sin embargo existen algunos indicadores comunes en la mayoría de los pacientes: “La mayoría de los pacientes refieren en su primera consulta con el hematólogo algunos síntomas como sensación de cansancio, malestar después de comer, sudor nocturno, dolor de huesos y músculos y pérdida de peso; todos síntomas que pueden ser atribuidos a otras enfermedades”, explicó la Dra Beatriz Moiraghi, médica de planta del Servicio de Hematología del Hospital JM Ramos Mejía de la Ciudad de Buenos Aires.

De ahí que la importancia de la prevención para detectar la enfermedad en estadios tempranos “Podemos detectar precozmente la leucemia mieloide crónica realizando los estudios típicos de rutina como un hemograma. La visita periódica al médico clínico y la realización de este tipo de estudios nos permitirá detectar cualquier anomalía y actuar en consecuencia”, agregó por su parte la médica hematóloga Carolina Pavlovsky, jefa de Investigación Clínica en Fundaleu.

En cuanto a la terapéutica de la LMC desde el año 2001 se utilizan los inhibidores de la tirosina quinasa en 1era y 2da línea. “Anteriormente los pacientes con esta patología no contaban con la posibilidad de hacer un tratamiento blanco molecular como sucede hoy en día, en ese entonces la única opción de tratamiento era el trasplante de médula ósea. Con la llegada en el año 2001 de los inhibidores de la tirosina quinasa se produjo un cambio sustancial en el tratamiento de estos pacientes al alargar la sobrevida libre de progresión” comentó Moiraghi.

Afortunadamente, los avances continúan. Recientemente, el laboratorio PINT PHARMA presentó “Ponatinib”. Se trata de una nueva opción terapéutica para pacientes con LMC y también para personas con leucemia linfoblástica aguda con cromosoma Filadelfia Positivo (LLA Ph +) que habiendo sido tratados en primera, segunda, aún tienen la enfermedad o recayeron. Además, está indicado en pacientes con la mutación T315I, quienes hasta el momento no tenían opciones terapéuticas disponibles más que el trasplante de médula ósea.

La llegada de Ponatinib representa un cambio en la atención del paciente con leucemia mieloide crónica y leucemia linfoblástica aguda con Filadelfia +. De acuerdo al estudio PACE, que observó durante casi 5 años a un grupo de 444 pacientes a quienes se les administró la nueva droga, Ponatinib alcanzó el beneficio clínico esperado, permitiendo a los pacientes alcanzar altas tasas de respuesta citogenética. “Los resultados demostraron que este grupo de pacientes, que habían fallado a tratamientos previos, sin respuestas óptimas a sus tratamientos anteriores, en esta oportunidad no sólo respondieron positivamente frente al tratamiento, sino que alcanzaron en muchos casos altas tasas de respuestas citogenéticas. Un 40% logró respuestas profundas” finalizó la Dra .Pavlovsky

En este sentido, el nuevo medicamento representa un avance significativo en el tratamiento de estas enfermedades en pacientes resistentes y con la mutación T315I ya que ha demostrado resultados muy alentadores. “La llegada de Ponatinib es una muy buena noticia para los pacientes resistentes a tratamientos más tradicionales. En el tratamiento de estas patologías, no sólo es importante que los pacientes logren alcanzar los resultados esperados como la remisión citogenética, sino que logren mantenerla en el tiempo. En este sentido, Ponatinib ha obtenido respuestas muy alentadoras. De acuerdo a investigaciones realizadas alrededor del 85% de los pacientes mantuvieron su respuesta citogenética a cinco años del inicio del tratamiento con este nuevo medicamento, el 50% mantuvo la progresión libre de enfermedad y el 60% obtuvo respuesta molecular mayor en igual periodo” sumó el especialista Javier Pinilla ,del Moffitt Cancer Center de Tampa. “La llegada de Ponatinib es una muy buena noticia para este grupo de pacientes y la comunidad médica en general. El avance de la medicina nos permite seguir dando respuesta a las necesidades de nuestros pacientes y esto es sumamente gratificante. Por supuesto que aún tenemos desafíos por delante pero sin dudas la llegada de un nuevo fármaco nos muestra que estamos en el camino correcto”, agregó Moiraghi.

Ponatinib llega a la Argentina de la mano de PINT PHARMA, compañía farmacéutica basada en Austria que comercializa productos únicos en América Latina.

Fuente: Paradigma Pel