(Buenos Aires).- La Hemofilia es un defecto de la coagulación de la sangre ocasionado por la falta de uno de los factores que intervienen en dicho proceso. El tipo más común es la denominada Hemofilia A que en el mundo afecta a 320.000 personas 1-2. El tratamiento estándar de esta patología consiste en el reemplazo del factor de coagulación faltante, sin embargo, uno de cada cuatro pacientes con hemofilia A severa desarrolla inhibidores 3-4 que hacen que el tratamiento sea ineficaz.
Recientemente, para este perfil de pacientes se ha aprobado en Argentina emicizumab como tratamiento profiláctico para prevenir episodios de sangrado y mejorar su calidad de vida.
La hemofilia es una enfermedad genética que se caracteriza por la tendencia a generar hemorragias ya sean externas (por un orificio natural del cuerpo - como nariz, boca, oídos – o a través de una herida) o internas (son las más frecuentes y se producen dentro de las articulaciones y los músculos). Cuando la hemorragia ocurre en un órgano vital, en especial en el cerebro, la vida del paciente puede correr peligro. Esta patología se divide en dos clases según el factor de coagulación faltante o insuficiente, siendo la hemofilia A la más común (Factor VIII) y la hemofilia B la menos frecuente (Factor IX).
La hemofilia A es un desorden hemorrágico hereditario y congénito, originado por mutaciones en el cromosoma X, caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional del Factor VIII. La hemofilia afecta a los individuos varones del lado materno y en un tercio de los casos surge como consecuencia de mutaciones espontáneas. En Argentina, la frecuencia de esta patología es de aproximadamente 1 cada 10.000 nacimientos de varones, explica la Dra. Daniela Neme (MN: 97.741), Directora de la Fundación de la Hemofilia.
Los pacientes con hemofilia A severa reciben tratamiento de profilaxis continua destinado a disminuir la incidencia de sangrados articulares y la consecuente artropatía. En el caso de los pacientes con hemofilia A que desarrollan inhibidores, los tratamientos disponibles son la inmunotolerancia, que consiste en administrar FVIII con el fin de intentar erradicar el inhibidor, y agentes bypasseantes para el manejo de los eventos hemorrágicos y para profilaxis, detalló la Dra. Neme. La aprobación de emicizumab supone una gran noticia para este perfil de pacientes ya que representa una nueva opción terapéutica que reduce significativamente los sangrados y mejora su calidad de vida.
Este nuevo tratamiento, que puede ser utilizado tanto en niños y adultos, se desprende de los estudios HEAVEN 1 y HEAVEN 2 que evaluaron la efectividad del uso de la profilaxis con emicizumab en pacientes con hemofilia A e inhibidores. Los resultados demostraron una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas, 79% en adultos y adolescentes (HEAVEN 1) y 99% en niños menores de 12 años (HEAVEN 2), en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass (BPA) en profilaxis.
Con la aprobación de emicizumab, Roche ingresa en una nueva área terapéutica continuando así su compromiso con la innovación, la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Acerca de Roche
Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico para hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible.
Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes.
Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.
El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón).
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Roche en Argentina
Presente desde 1930, Roche emplea a más de 400 personas en el país. En los últimos años, el lanzamiento de productos innovadores posicionó a Roche como la primera compañía farmacéutica de investigación y desarrollo en Argentina. Roche continua con su compromiso de lograr una mejora tangible en la salud de las personas a través de productos y servicios de vanguardia.
Notas
- WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012
- Berntorp E, Shapiro AD, Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456
- Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody response against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2012; 121: 1039-48
- Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transdus. 2014; 12: s319-s329
Fuente: Roche
