Fingolimod
Nuevo tratamiento para niños y adolescentes con esclerosis múltiple


(Buenos Aires).- La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó a finales de 2018 en nuestro país la indicación de una droga para el tratamiento de la Esclerosis Múltiple en niños y adolescentes. Esta alternativa terapéutica denominada fingolimod es un tratamiento oral y es la primera molécula formalmente aprobada en nuestro país para el tratamiento de pacientes pediátricos mayores de 10 años con formas de Esclerosis Múltiple a recaída y remisión.

Fingolimod demostró un elevado nivel de eficacia y buen perfil de seguridad, y constituye una novedad esperanzadora para los pacientes y sus allegados. La aprobación se basó en el estudio fase III PARADIGMS, diseñado específicamente para evaluar la eficacia y seguridad del medicamento en pacientes niños y adolescentes entre 10 y 17 años con Esclerosis Múltiple. Los resultados del estudio doble ciego, aleatorizado y multicéntrico demuestran que el ‘fingolimod’ redujo significativamente las tasas anualziadas de recurrencia un 82% (en comparación con interferón beta-1a, p<0,001); además, el 85,7% de los pacientes tratados con este medicamento no tuvo recurrencias a los dos años.

Consultada sobre la novedad, la Dra. Silvia Tenembaum, médica especialista en Neurología Infantil, Jefa de Clínica Médica – Servicio de Neurología Infantil Hospital Nacional de Pediatría S.A.M.I.C “Prof. Dr. J. P. Garrahan”, expresó: El tratamiento de la Esclerosis Múltiple en pacientes menores de 18 años no había sido adecuadamente evaluado a través de estudios clínicos randomizados debido a diferentes limitaciones éticas y prácticas. La mayoría de los datos publicados sobre el tratamiento de pacientes pediátricos con esta enfermedad surgieron de estudios observacionales y abiertos. Resulta por lo tanto alentador que el primer estudio clínico formal haya sido completado en población pediátrica, revelando además resultados positivos en el control de esta compleja enfermedad. La aprobación de “fingolimod” para el tratamiento de las formas muy activas de esclerosis múltiple en pacientes pediátricos mayores de 10 años constituye sin duda un importante avance para el manejo adecuado de nuestros pacientes, utilizando moléculas con eficacia y seguridad comprobadas.

La Esclerosis Múltiple es una patología neurológica crónica del Sistema Nervioso Central mediada por el sistema inmune, caracterizada por inflamación, desmielinización, daño de las fibras nerviosas y grados variables de remielinización. Esta enfermedad afecta en su inicio a personas jóvenes, entre los 20 y los 40 años (en un 80% de los casos); aunque también puede presentarse en niños y adolescentes, y personas mayores a 50 años.

Acerca de la PARADIGMS

Objetivo: Evaluar la seguridad y eficacia de fingolimod administrado en forma oral diaria, comparado con inyecciones intramusculares de interferón beta-1a en niños y adolescentes con Esclerosis Múltiple.
Diseño: Estudio de duración flexible (hasta dos años), doble ciego, aleatorizado y multicéntrico, con comparador activo, seguido por una fase de extensión abierta de cinco años.
Inclusión: Doscientos quince niños y adolescentes con Esclerosis Múltiple, de 10 a 17 años. Los pacientes debían haber presentado al menos una recaída clínica en el año previo a su inclusión o dos recaídas durante los dos años previos, y tener un puntaje de la Escala Expandida de Discapacidad (EDSS) menor a 5.5.
Aleatorización: Fingolimod oral una vez al día con una dosis de 0,5 mg (0,25 mg en pacientes con peso corporal ≤40 kg) comparado con interferón beta-1a (30 μg) intramuscular una vez por semana, con una relación de 1:1
Objetivo primario de evaluación: Frecuencia de recurrencias (tasa anualizada de recaídas clínicas) en el transcurso del tratamiento activo, hasta un máximo de dos años


Acerca de Novartis Argentina

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