Salud
Este fármaco salva vidas en leucemia mieloide aguda

(Madrid).- Buenas noticias para los pacientes con leucemia mieloide aguda, el cáncer hematológico más frecuente en adultos y con una tasa de curación baja en comparación con otros tipos de leucemia. Un artículo calificado de histórico publicado la semana pasada en The New England Journal of Medicine revela los resultados de un ensayo clínico en fase 3 de un fármaco que mejora la supervivencia en los pacientes mayores de 55 años.

El medicamento, CC-486, muestra una mejora del 30% en la supervivencia en estos pacientes. Supone un cambio para pacientes para los que no había nada, destaca Pau Montesinos, hematólogo del Hospital la Fe de la Valencia y uno de los autores del estudio Quazar que englobó a 148 centros hospitalarios de 23 países. El Hospital la Fe ha sido uno de los principales centros que ha reclutado pacientes, 25 en total, dice el también coordinador del Grupo Español de Leucemia Mieloblástica Aguda (LMA-PETHEMA) de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).

El ensayo clínico QUAZAR mostró que el fármaco mejoró significativamente la supervivencia en pacientes mayores de 55 años. La leucemia mieloide o mieloblástica aguda, que representa el 40% de todas las leucemias en el mundo occidental, se produce por la proliferación anormal de las células madre hematopoyéticas de estirpe mieloide (mieloblastos), que invaden la médula ósea e infiltran tejidos extramedulares.

Con los tratamientos actuales, la mayoría de los pacientes mayores fallecerán a causa de su enfermedad dentro de los 2 años posteriores al diagnóstico
Su incidencia en España se estima en 3,5 nuevos casos por 100.000 habitantes y año y se incrementa con la edad, lo que explicaría que más de la mitad de los pacientes afectados tenga más de 65 años. Desafortunadamente, con los tratamientos actuales, la mayoría de los pacientes mayores fallecerán a causa de su enfermedad dentro de los 2 años posteriores al diagnóstico.

Explica Montesinos que el ensayo, dirigido por Andrew Wei, de la Universidad de Monash (Australia), se centró en personas con LMA mayores de 55 años, debido a una necesidad insatisfecha de identificar nuevos agentes capaces de mejorar los resultados en pacientes después de completar la quimioterapia.

Actualmente, a los pacientes diagnosticados de esta leucemia se les administra un tratamiento de quimioterapia intensiva, pero, reconoce este hematólogo, el riesgo de recaída es alto. Además, añade, muchos pacientes no son candidatos al trasplante de médula ósea debido a su avanzada edad, por lo que la opción es monitorizar y ver la evolución del cáncer hasta que regrese.

En el ensayo participaron 472 pacientes, con una edad media de 68 años, que recibieron CC-486 o placebo. Aquellos que recibieron el medicamento, que tiene la ventaja adicional de su toma de oralmente, tuvieron una supervivencia media desde la remisión de casi 25 meses en comparación con aquellos que no lo tomaron, cuya supervivencia promedio fue de casi 15 meses.

Es decir, destaca Montesinos. Hasta la publicación de estos datos no había una terapia de mantenimiento para estas personas. Por eso -subraya-, estos datos que demuestran que un tratamiento oral previene y retrasa la recaída, manteniendo la calidad de vida, abre la puerta a esta terapia de mantenimiento y puede suponer un cambio de paradigma en el manejo de esta leucemia.

«De acuerdo con los resultados del estudio QUAZAR, resulta emocionante pensar que, con un fármaco oral que se tolera relativamente bien, podemos ayudar a reducir el riesgo de recaída y mejorar la supervivencia», asegura Andrew Wei.

Wei indica que es probable que los datos presentados en el «NEJM» establezcan un nuevo estándar de atención para los pacientes mayores con LMA, «porque nuestros hallazgos muestran que CC-486 retrasa significativamente la recurrencia de la enfermedad, prolongando así la supervivencia y sin afectar la calidad de vida».

El doctor Montesinos apunta, además, que es posible que los pacientes de «riesgo bajo, es decir, con menos posibilidades de recaída, también podrían beneficiarse de esta tratamiento», y adelanta que hay en marcha un estudio en este sentido.
Y añade, el estudio es importante no solo por lo que suponen per se los resultados, sino porque abren la puerta a explorar otros fármacos en una fase abandonada de la leucemia mieloide aguda para la que no había nada.

La importancia de los ensayos clínicos

Tras la presentación de los resultados en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología en los EE.UU. en diciembre de 2019, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aceleró la aprobación CC-486 en EE. UU. en septiembre de 2020. En España, el fármaco todavía no está disponible de ahí la relevancia que adquieren los ensayos clínicos en este campo, destaca Pau Montesinos. España es un lugar puntero en los ensayos clínicos en leucemia mieloide aguda.

Pero como en todo, la pandemia de covid-19 ha tenido su efecto. Según un informe que ha analizado el impacto del coronavirus en la atención hospitalaria en los meses de marzo a junio del 2020, presentado recientemente, ha habido una reducción de un 30% en el acceso de los pacientes con cáncer a los ensayos clínicos.

Un problema muy grave en algunos casos en los que los medicamentos no están aprobados. El tratamiento de un ensayos clínico es, en ocasiones, el mejor para el paciente, señala Montesinos.

Este contratiempo en la inclusión de pacientes en ensayos clínicos es muy relevante en el campo de los cánceres hematológicos porque, según reveló recientemente el Ramón García Saz, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia hay, al menos, siete estudios que detallan los efectos de la pandemia en nuestros pacientes, y tres de ellos ya han sido publicados en revistas internacionales y muestran cómo el paciente con cáncer de la sangre es de los más vulnerables frente a la covid-19. La mortalidad global en estos pacientes se ha situado en torno al 30%.

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