(Madrid).- En el pasado, cuando no existía tratamiento alguno para la hemofilia, quienes padecían de este trastorno de la sangre difícilmente superaban los 15 o 20 años de edad. Hoy con el uso regular de concentrados de factor de coagulación, estos pacientes tienen una expectativa de vida muy cercana a la de la población en general.
Una, dos y hasta tres veces por semana, al hemofílico se le aplica por vía intravenosa el factor de coagulación que carece (factor 8 en el caso de la hemofilia A; y factor 9 en el caso de la hemofilia B) para mantener un nivel constante de estos en su torrente sanguíneo y, con ello, desencadenar la coagulación de su sangre.
Esta alternativa, la más común en la actualidad, tiene dos modalidades. De acuerdo con Saskia Prasca, hematóloga subespecialista en coagulación, “por un lado, es utilizado como tratamiento demanda ante un episodio de sangrado que es necesario controlar y posee una efectividad cercana al 100 por ciento; o también, se usa como profilaxis, es decir, para reducir o prevenir las hemorragias.
Precisamente, de acuerdo con la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), el tratamiento profiláctico puede ayudar a reducir o prevenir los daños articulares degenerativos que ocasionan las hemorragias en estas áreas del cuerpo.
“Hoy en día, los niños pueden recibir el factor desde muy temprana edad de manera profiláctica, lo que les permite tener un estilo de vida muy cercano a lo normal. Además, hay algunos medicamentos que el paciente puede tomar frecuentemente y elevar los niveles del factor”, señala Carlos Ramírez, hematólogo y asesor científico de la Liga Colombiana de Hemofílicos.
Avances que transforman vidas
De acuerdo con Ramírez, “los nuevos tratamientos de la hemofilia le están apuntando a dar una mayor calidad de vida al paciente. Ya no con la tradicional aplicación del factor, sino con moléculas diseñadas por el hombre como lo son anticuerpos monoclonales que actúan como factores y que son aplicados de manera subcutánea, algo mucho menos riesgoso para los hemofílicos y más cómodo, ya que solo se requiere una aplicación semanal, incluso, en algunos casos quincenal”.
Asimismo, se espera que en los próximos años la terapia génica sea una realidad, lo cual permitiría la eliminación del gen de la hemofilia a través de la aplicación de virus que ‘infectan’ las células del cuerpo y las lleva a producir el factor de coagulación normalmente, lo que significaría una cura total de esta enfermedad.
A pesar de los buenos resultados del reemplazo del factor 8 en personas con hemofilia A, entre el 25 por ciento y 30 por ciento desarrolla ‘inhibidores’ o anticuerpos que neutralizan este tratamiento, reduciendo la eficacia del factor o anulando sus efectos por completo.
Lo anterior, lleva a que estas personas necesiten un tratamiento más frecuente o uno alternativo: en algunos casos, los médicos optan por la administración de dosis frecuentes del factor 8 durante un tiempo prologando para ayudar al cuerpo a ‘tolerar’ dicho factor.
Aunque la FMH estima que solo cerca del 25 por ciento de las personas con esta patología reciben los cuidados necesarios en el mundo, Colombia ha tenido un destacado manejo de la hemofilia en comparación con otros países de la región, a través de la Ley de Enfermedades Huérfanas, que contempla el financiamiento, acceso a medicamentos y a la red de centros de referencia para el manejo de estos pacientes.
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