Todo lo que querías saber sobre edición génica y no te animabas a preguntar
La revolución de la edición génica: la técnica que promete “cortar por lo sano”

(Buenos Aires).- Es lógico: para corregir algo hay reconocerlo y llegar hasta donde está el error. Hace seis años, un grupo de científicos en Estados Unidos extrapoló esta máxima del sentido común hacia el ámbito de la investigación e hizo nacer la “edición génica”, una técnica de una precisión sin precedentes.

Aplicada en Medicina, por ejemplo, propone corregir una copia defectuosa de un gen para repararlo y curar una enfermedad. Si bien ya existían técnicas para esto, lo que sucedió en el 2012 fue que estos científicos hallaron el sistema CRISPR-Cas9: un conjunto de proteínas capaz de reconocer y llegar hasta donde están las secuencias de ADN dañadas (causantes de las enfermedades) y editarlas para corregirlas, es decir, devolverlas a su estado original. La técnica revolucionó los ensayos de laboratorio que buscan una cura para enfermedades tan variadas como las enfermedades genéticas, el cáncer, las enfermedades virales o el Alzheimer. También se está aplicando a nivel de ensayos de laboratorio tanto en el ámbito de la producción vegetal como animal.

De eso se charló en la Jornada de edición génica Todo lo que querías saber sobre edición génica y no te animabas a preguntar, que se realizó el martes 4 de diciembre en el Centro Cultural de la Ciencia (C3) coordinado por las Secretarías de Gobierno de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva, de Agroindustria y de Salud; INTA; CONICET y ANLIS.

En la apertura, el secretario de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva, Lino Barañao, afirmó que la edición genética promete revolucionar el mejoramiento genético de especies de interés agropecuario y lograr variedades que sean más eficientes en la producción de alimentos y eliminen el uso de agroquímicos. Es una muestra de cómo la biotecnología puede contribuir a la producción sostenible. En cuanto a sus aplicaciones a seres humanos, existen distintas aproximaciones, algunas no ofrecen mayores recaudos como la aplicación en tejidos en personas adultas, en tanto que todas aquellas que tienen que ver con la modificación en vida germinal están sujetas a un serio debate ético y pasarán varios años hasta ver alguna aplicación relevante. Barañao además señaló que desde la Secretaría de Ciencia estamos apoyando, a través de distintos instrumentos, la investigación básica, y la creación de empresas tecnológicas que se basen en la aplicación de esta nueva tecnología.

Por su parte, su par de Agroindustria, Luis Etchevehere, expresó que es importante entender cómo la biotecnología nos ayuda a enfrentarnos a nuevos desafíos como la demanda de alimentos, el tratamiento de enfermedades y cómo la estamos desarrollando en Argentina, y agregó es excelente saber que nuestro país sea pionero y ejemplo en materia regulatoria para otros países de la región. Seguiremos trabajando en nuevos desarrollos para ganar competitividad en nuestras cadenas y seguir avanzando en el desafío de ser supermercado del mundo.

La Jornada contó con la presencia de la Vicepresidenta de Asuntos Científicos del CONICET Dra. Mirtha María Flawiá. El cierre estuvo a cargo del titular de la Unidad de Coordinación General de la Secretaria de Ciencia, Alejandro Mentaberry, quien pronunció el futuro se construye. El avance de la tecnología y las sociedades deben avanzar simultáneamente. Este es el camino correcto.

La Jornada comenzó con un segmento dedicado a la aplicación de la edición génica en el ámbito de la producción vegetal y animal. La primera oradora fue María Eugenia Segretin, investigadora del CONICET que se desarrolla en el ámbito de la biotecnología vegetal. Luego, Sergio Feingold, responsable del laboratorio de Agrobiotecnología del INTA, explicó detalles sobre la nueva herramienta para el mejoramiento vegetal. Por su parte, Nicolás Mucci, Técnico Investigador en el Laboratorio de Producción in vitro y criopreservación de embriones, así como clonación y generación de animales genéticamente modificados en INTA Balcarce, habló sobre la producción animal y su alcance en salud humana. Más adelante, Agustina Whelan, directora de los diferentes equipos de evaluación Científico-técnico de la Dirección de Biotecnología de la Secretaria de Gobierno de Agroindustria, disertó sobre la seguridad de los productos de la edición génica. Al término de este bloque, se realizó un conversatorio sobre la temática, moderado por María Lucero Glorio, de la Secretaría de Gobierno de Agroindustria.

El segundo bloque de la Jornada estuvo dedicado a conversar sobre edición génica aplicada a la salud humana. En primer término, Santiago Miriuka, médico del Servicio de Cardiología de FLENI e Investigador Independiente CONICET que se desempeña en modelización de enfermedades cardíacas por medio de edición génica utilizando células madre pluripotentes, habló sobre las aplicaciones potenciales en medicina de la edición génica. Luego, Federico Pereyra Bonnet, investigador del CONICET en el Instituto de Medicina Traslacional e Ingeniería Biomedica del Instituto Universitario-Hospital Italiano, habló sobre los avances en Argentina en edición génica, y Fabiana Arzuaga, de la Comisión Interministerial de Terapias Avanzadas, expuso sobre las consideraciones éticas y legales en el desarrollo de terapias avanzadas. Por último, se realizó un conversatorio sobre los desafíos desde la perspectiva clínica y terapéutica, moderadoro por Claudia Perandones, de la Administración Nacional de Laboratorios e Institutos de Salud (ANLIS).

El uso de la edición génica en Medicina

El principal objetivo de la edición génica en medicina terapéutica es reparar un gen dañado volviéndolo funcional. La gran diferencia con técnicas anteriores es que esta reparación es una restauración a su secuencia original, por lo que no implica el agregado de algo nuevo. También se puede usar para silenciar un gen problemático sin introducir secuencias foráneas, explicó el investigador del Consejo Federico Pereyra Bonnet, durante el encuentro dedicado a esta revolucionaria técnica.

Tal como se vislumbró a lo largo de toda la Jornada, el vertiginoso desarrollo de la edición génica se debe al reciente descubrimiento y adaptación del sistema bacteriano CRISPR-Cas9, una suerte de tijeras moleculares que permiten realizar estas ediciones con un alto grado de precisión y especificidad. La revolución que trajo CRISPR-Cas9 a los laboratorios científicos del mundo (que se llama así porque en inglés significa repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas) es doble. Por un lado, porque se encontró una técnica eficaz, sencilla y precisa como ninguna anterior, y por el otro, porque es una técnica de muy bajo costo: como la herramienta está inspirada en un proceso natural que antaño hacían las bacterias para “curarse” de los virus, es muy fácil poder diseñarla en el laboratorio y hacer ensayos con ella. El hallazgo de CRISPR-Cas9 se inspiró en un proceso que se descubrió en los organismos más viejos del planeta: las arqueas y bacterias. Por ejemplo, las arqueas usan a CRISPR-Cas9 como un sistema de defensa contra los virus. Cuando las arqueas son infectadas por un virus, el complejo CRISPR-Cas9 los corta y los elimina. Lo que hicieron los científicos en 2012 fue adaptar esa herramienta natural para usarla como una herramienta biotecnológica, subrayó Pereyra Bonnet, que actualmente aplica CRISPR-Cas9 en investigaciones que buscan una cura para la diabetes.

Antes de CRISPR-Cas9, las herramientas de edición génica para hacer ensayos de laboratorio estaban monopolizada por un puñado de empresas con la capacidad tecnológica para sintetizarlas. Por eso mismo, los precios eran exorbitantes: “El costo que tenía sintetizar una herramienta para llevar adelante un ensayo de edición génica en el laboratorio superaba los 8 mil dólares”, recordó Pereyra Bonnet. “Con CRISPR-Cas9, que no es un secreto sino que está a disposición de los laboratorios en repositorios mundiales, cada ensayo que hacemos tiene un costo menor a 100 dólares. Por eso se dice que CRISPR-Cas9 vino a democratizar la edición génica”.

Actualmente, la edición génica se está utilizando para estudiar enfermedades en modelos celulares y animales. Solo existen algunos pocos ensayos clínicos de edición génica con pacientes. Es por eso que todo lo que está ensayándose, tanto en los laboratorios argentinos como en el resto del mundo, es una promesa a futuro: En 1984 Cesar Milstein ganó el Premio Nobel por sus investigaciones sobre anticuerpos monoclonales. Recién ahora están desembarcando las primeras terapias con anticuerpos monoclonales en la clínica: pasaron casi cuarenta años desde sus primeros ensayos hasta que la tecnología se materializó en tratamientos disponibles para la población. Con esto es lo mismo. La edición génica es algo muy nuevo que tiene que superar todos los procesos experimentales y regulatorios para demostrar eficacia (que realmente sirva) y seguridad. Lo que se está desarrollando es a nivel de investigación, y hay que esperar. El desafío actual pasa por ir comprobando su real eficacia y su seguridad, dijo Pereyra Bonnet.

En la jornada de edición génica, además, el investigador repasó los avances en esta materia a nivel nacional presentando algunos de los grupos de investigadores argentinos que están trabajando en edición génica para tratar enfermedades como la diabetes, el Parkinson, el Alzheimer, como así también el Síndrome de Treacher Collins y la muerte súbita. Cabe destacar que a nivel mundial la edición génica también se está utilizando en investigaciones para diferentes tipos de cánceres y virus como el HIV. Argentina es un país pionero en el uso de esta tecnología, aseguró Pereyra Bonnet. Estoy seguro que los descubridores de CRISPR recibirán el Premio Nobel próximamente: es una herramienta increíble para la edición génica con real potencial para impactar en la salud humana.

Fuente: CONICET